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記者 孫夢圓 于娜 北京報道

時隔一個月，“史上最貴藥”紀(jì)錄再次被刷新。

(資料圖)

近日，美國藍(lán)鳥生物公司宣布，公司又一款基因療法Skysona（又名：eli-cel）被美國FDA加速批準(zhǔn)上市，用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)男孩神經(jīng)功能障礙的疾病。這也是首款被FDA批準(zhǔn)用于治療早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的基因療法。

據(jù)悉，Skysona在美國的定價為300萬美元，超過了此前該公司獲批療法Zynteglo的定價，成為新的“史上最貴藥”。《》記者通過郵件聯(lián)系藍(lán)鳥生物方面，詢問定價事宜，截至發(fā)稿，對方并未回復(fù)。

沙利文大中華區(qū)醫(yī)療團(tuán)隊高級咨詢總監(jiān)李謙在接受《》記者采訪時表示，在技術(shù)不斷積累與突破的背景下，基因治療從醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化落地，成為可以惠及到患者的臨床治療產(chǎn)品。但是由于其研發(fā)生產(chǎn)階段需要大量的人員和費用投入，價格普遍較高，也會在較大程度上限制產(chǎn)品的可及性。

“史上最貴藥”再次刷新

公開資料顯示，腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（ALD）是一種罕見的X染色體連鎖代謝疾病，95%病患是男性。大約40%的ALD男童患者會發(fā)展為CALD，這是ALD中最嚴(yán)重的一種。

CALD是一種罕見的、進(jìn)行性的神經(jīng)退行性疾病，主要影響男孩，并導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)的、破壞性的神經(jīng)功能衰退，包括主要的功能性殘疾，如失去溝通、皮質(zhì)失明、完全失禁、輪椅依賴或完全喪失自主運動能力，近一半未接受治療的患者則會在癥狀出現(xiàn)后五年內(nèi)死亡。

在Skysona治療獲得批準(zhǔn)之前，有效的選擇僅限于異基因造血干細(xì)胞移植（allo HSCT），然而據(jù)估計，超過80%的CALD患者的兄弟姐妹中沒有匹配的供體。“對于ALD群體來說，這一期待已久的批準(zhǔn)代表了巨大的希望，并為許多家庭提供了一個新的選擇。我們將致力于與供應(yīng)商和付款人合作，使患者及其家人能夠獲得這一重要的治療選擇?！笔紫瘓?zhí)行官安德魯·奧本欣（Andrew Obenshain）表示。

藍(lán)鳥公司在新聞稿中表示，此次FDA加速批準(zhǔn)，是基于24個月時的無主要功能障礙（MFD）生存幾率。試驗數(shù)據(jù)顯示，接受Skysona治療的患者在癥狀首次出現(xiàn)后24個月時MFD生存幾率為72%，未接受治療的患者的24個月MFD生存幾率為43%。公告進(jìn)一步指出，作為Skysona加速批準(zhǔn)的一個條件，藍(lán)鳥已同意向FDA提供證實的長期臨床數(shù)據(jù)。

由于獲益大于風(fēng)險，F(xiàn)DA順利通過該款療法，但同時也給予了黑框警告，原因是該藥品可能會導(dǎo)致罹患血液腫瘤的風(fēng)險。對此，藍(lán)鳥公司回應(yīng)稱，考慮到使用Skysona存在出現(xiàn)血液惡性腫瘤的風(fēng)險，以及Skysona和人腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良蛋白（ALDP）表達(dá)的長期持久性尚不清楚，應(yīng)仔細(xì)考慮每個男孩治療的適當(dāng)性和時機，特別是對于患有孤立性錐體束疾病的男孩，他們的臨床癥狀通常在成年后才出現(xiàn)，因此可以根據(jù)現(xiàn)有的治療方案進(jìn)行治療。

值得一提的是，就在上個月，F(xiàn)DA剛剛批準(zhǔn)該公司另一款基因療法Zynteglo上市，用于治療β-地中海貧血，定價為280萬美元，被稱為“史上最貴藥”。然而，僅過了一個月，Skysona就以高達(dá)300萬美元的定價，刷新了“史上最貴藥”的紀(jì)錄。在上述兩款療法獲批上市之前，該紀(jì)錄由諾華的基因療法Zolgensma保持，定價為210萬美元，用于脊髓性肌萎縮(SMA)的治療。

可及性政策方面，相較于此前Zynteglo無效可退80%費用的政策，Skysona沒有任何優(yōu)惠。藍(lán)鳥公司明確表示，不會為Skysona提供類似的退款，原因是這種腦消耗性疾病的罕見和復(fù)雜性將使這樣的項目實施起來極具挑戰(zhàn)性。

基因治療方興未艾

基因治療是指通過基因工程技術(shù)，將外源正?；?qū)氲桨屑?xì)胞內(nèi)，校正或置換致病基因的一種療法，用來治療由于基因缺陷或者表達(dá)異常而引起的疾病。

憑借著長期性和治愈性療效，基因治療已經(jīng)成為近年來生物制藥領(lǐng)域的熱門話題。2015 年起，全球基因治療產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)爆發(fā)式增長，多款基因治療產(chǎn)品獲批上市。弗若斯特沙利文預(yù)計，2030年，全球及中國基因療法市場規(guī)模將分別達(dá)到945.7億美元和1503億美元。

據(jù)不完全統(tǒng)計，自今年7月以來，已有Upstaza、Zynteglo、Roctavian、和Skysona四款基因療法獲得歐盟和美國監(jiān)管機構(gòu)的批準(zhǔn)上市，分別為芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD），β地中海貧血，血友病A，和CALD患者帶來了首款基因療法治療選擇。

李謙對《》記者表示，相較于傳統(tǒng)療法，基因治療的主要優(yōu)勢體現(xiàn)在其對遺傳性疾病的根治和對于難治性適應(yīng)癥的覆蓋，作為創(chuàng)新型的前沿療法，近年來基因治療在全球范圍迎來了飛速發(fā)展，研發(fā)熱度上升，獲批產(chǎn)品數(shù)量增多，進(jìn)入臨床階段的基因治療管線數(shù)量也在逐年增加。

海南博鰲醫(yī)療科技有限公司總經(jīng)理鄧之東認(rèn)為，基因治療方興未艾、蓬勃發(fā)展，作為前沿治療技術(shù)，市場需求旺盛，行業(yè)資本投入量巨大，國際市場陸續(xù)有產(chǎn)品獲批上市，商業(yè)化進(jìn)程加速，基因治療風(fēng)口正在形成。

在可及性方面，李謙指出，首先，行業(yè)仍處于初期發(fā)展階段，載體遞送和規(guī)?；疓MP生產(chǎn)上存在優(yōu)化的空間，委托給CDMO或許能在多個環(huán)節(jié)成本上獲得一定的控制權(quán)；此外，藥企可以通過聯(lián)合各類型支付者一同進(jìn)行多元化支付模式探索，使得藥物覆蓋更廣的患者群體。對于多數(shù)為初創(chuàng)企業(yè)的基因療法研發(fā)企業(yè)來說，這有助于公司在提高藥物的市場滲透率后，收回成本、形成盈利模式。

“提高基因治療可及性需要加速產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，進(jìn)行規(guī)模化生產(chǎn)，加速國產(chǎn)原材料替代，打破國際供應(yīng)鏈限制，提高生產(chǎn)和管理效率，大幅降低經(jīng)營成本?！编囍畺|對《》記者說。